En diciembre de 2023, la FDA aprobó Casgevy, el primer tratamiento basado en CRISPR de la historia. Trata una enfermedad con el 80% de sus casos en África subsahariana. El precio: 2.2 millones de dólares por paciente. No es una paradoja — es el modelo funcionando como fue diseñado.
La cura existe. Cuesta más que una casa en cualquier ciudad de México
Casgevy, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, es el primer medicamento que utiliza la técnica de edición genética CRISPR-Cas9 para tratar la anemia falciforme. CRISPR —siglas en inglés de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats— es una herramienta molecular que permite identificar y modificar secuencias específicas del ADN con una precisión que antes era imposible. En términos simples: es la capacidad de reescribir el código del genoma humano.
El tratamiento funciona así: se extraen las células madre del paciente, se editan en laboratorio para corregir la mutación causante de la enfermedad, y se reinfunden después de quimioterapia intensiva. El proceso dura meses y requiere instalaciones que no existen en la mayor parte del mundo. Vertex fijó el precio de lista en 2.2 millones de dólares, según reportó BioPharma Dive el 8 de diciembre de 2023. Ese día también recibió aprobación Lyfgenia, de bluebird bio, a 3.1 millones. Lenmeldy, terapia génica para una enfermedad neurológica pediátrica aprobada en marzo de 2024, fue aún más lejos: 4.25 millones de dólares.
La industria defiende estos precios con una lógica que, técnicamente, tiene coherencia: tratar a un paciente con anemia falciforme durante toda su vida cuesta entre 4 y 6 millones de dólares en el sistema de salud de Estados Unidos, según la propia Vertex. Una cura de un solo uso que elimina esos costos puede justificarse matemáticamente — en contextos donde alguien puede pagar cualquiera de las dos cifras.
La enfermedad de los pobres, la cura de los ricos
La anemia falciforme es una enfermedad hereditaria causada por una mutación en la hemoglobina que deforma los glóbulos rojos, volviéndolos rígidos y en forma de hoz. Esa forma obstruye los vasos sanguíneos, causa crisis de dolor intenso, daño a órganos y muerte prematura. Según datos del estudio SWAY publicados en Blood Global Hematology de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en abril de 2026, aproximadamente 400,000 bebés nacen con anemia falciforme en África subsahariana cada año — y esa región concentra cerca del 80% de los casos globales.
Sin intervención básica, entre el 50% y el 90% de los niños con anemia falciforme en muchos países de África subsahariana mueren antes de cumplir 5 años, de acuerdo con datos en The Lancet. En países de altos ingresos, el tamizaje neonatal y la profilaxis con penicilina —intervenciones de bajo costo— han reducido drásticamente esa mortalidad.
Casgevy es el primer medicamento CRISPR aprobado en el mundo. Cuesta 2.2 millones de dólares. El 80% de los pacientes que podrían necesitarlo viven en países donde ese precio equivale a varias generaciones de ingresos. Eso no es un problema de distribución: es el diseño del sistema funcionando exactamente como fue construido.
Para finales de 2024, según el Instituto de Genómica Innovadora (IGI, por sus siglas en inglés) de la Universidad de California, Berkeley, existían apenas 50 centros de tratamiento activos para Casgevy en todo el mundo, todos en América del Norte, Europa y Medio Oriente. Más de 50 pacientes habían iniciado el proceso de tratamiento globalmente. Para dimensionar: según la OMS, en 2021 vivían aproximadamente 7.74 millones de personas con anemia falciforme en el mundo. La infraestructura de tratamiento construida hasta ahora alcanza a unas decenas de ellas.
No es accidente: es el modelo de negocio
La distribución geográfica de la enfermedad versus la distribución del acceso al tratamiento no es una falla del sistema — es su resultado lógico. Las patentes sobre las herramientas CRISPR se concentran en laboratorios de Estados Unidos y Europa. Los ensayos clínicos se diseñaron para poblaciones con infraestructura hospitalaria de alta complejidad. Los modelos de reembolso se construyeron alrededor de sistemas de seguro médico que no existen en la mayor parte de África.
El paralelo con la crisis del VIH/SIDA en los años 90 es estructuralmente idéntico. Cuando los antirretrovirales se aprobaron en países de altos ingresos, el precio de un año de tratamiento en mercados donde estaban patentados rondaba los $14,000 dólares, según datos de Make Medicines Affordable — inalcanzable para los países con mayor carga de la enfermedad. La diferencia fundamental con las terapias génicas de hoy es que una pastilla puede copiarse: los genéricos son técnicamente posibles con equipamiento básico. Una terapia que requiere extraer células madre, editarlas en laboratorio especializado con equipamiento de bioseguridad de última generación, y reinfundirlas tras quimioterapia intensiva, no.
El mecanismo que cambió el panorama del VIH fue la Medicines Patent Pool (MPP), un organismo que negocia licencias voluntarias de patentes para permitir la producción de genéricos en países de bajos ingresos. Con el dolutegravir — el antirretroviral de referencia actual —, la MPP logró que, según ViiV Healthcare y GSK, al menos 20 millones de personas en países de bajos y medianos ingresos tuvieran acceso a versiones genéricas del medicamento. Un mecanismo comparable para terapias génicas enfrenta un obstáculo que el modelo del VIH no tuvo: no hay versión simplificada posible de Casgevy.
El experimento que nadie autorizó y la moratoria que llegó tarde
En noviembre de 2018, el investigador chino He Jiankui anunció en la Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano en Hong Kong que había utilizado CRISPR para editar embriones humanos — la primera vez en la historia que se hacía algo así. El objetivo declarado era proteger a los bebés del el VIH. En diciembre de 2019, un tribunal en Shenzhen lo sentenció a tres años de prisión por práctica médica ilegal, según reportaron Science y Nature.
Lo significativo no fue solo la condena, sino que el escándalo no detuvo la investigación en edición germinal en otros países. En mayo de 2025, según reportó STAT News, las principales organizaciones del sector — incluyendo la Sociedad Internacional de Terapia Celular y Génica (ISCT) y la Alianza para la Medicina Regenerativa (ARM) — publicaron una declaración conjunta llamando a una moratoria de 10 años sobre la edición germinal hereditaria, es decir, la modificación del ADN de embriones, óvulos o espermatozoides que se transmitiría a futuras generaciones. La declaración fue publicada en la revista Cytotherapy en mayo de 2025. No tiene fuerza legal. Es una señal de que el campo reconoce que la ciencia avanzó más rápido que la regulación y la ética.
LATAM: espectadores del laboratorio
América Latina no aparece en el mapa de Casgevy ni como mercado ni como beneficiaria. Ninguno de los 50 centros de tratamiento activos para finales de 2024 se encontraba en la región. El tratamiento no tiene aprobación regulatoria de ninguna agencia latinoamericana — la brecha no es solo económica: es regulatoria, infraestructural y de prioridad política.
Brasil tiene la mayor población con anemia falciforme fuera de África — entre 25,000 y 50,000 personas afectadas —, en un contexto de herencia afrodescendiente históricamente desatendida. En México, la enfermedad tiene menor prevalencia y no existe tamizaje neonatal universal. La posibilidad de acceder a una terapia génica de 2.2 millones de dólares en cualquier país de la región es, en términos prácticos, nula.
El precedente de la MPP con el VIH muestra que los mecanismos de acceso existen y funcionan — cuando hay voluntad política y cuando la tecnología es replicable. Con las terapias génicas, ninguna de esas dos condiciones se cumple hoy. La primera generación de tratamientos CRISPR está cerrando su acceso no con un candado explícito, sino con la arquitectura silenciosa de la propiedad intelectual, la infraestructura y el precio.
